何时上市？进医保吗？价格贵吗？九问中国原创阿尔茨海默新药九期一

原标题: 何时上市？进医保吗？价格贵吗？九问中国原创阿尔茨海默新药九期一

11月2日，国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——九期一 的上市申请。来源：中科院上海药物所
①阿尔茨海默病为何这么可怕？
这是一种病程非常漫长的神经退行性疾病，给患者、家庭、社会带来沉重的精神和经济负担。据保守估计，目前全球AD患者大约5000万，中国就有1000万。随着人口老龄化，这个数字还在快速攀升。更骇人的是，AD很可能是整个慢性复杂疾病中让人最没有尊严的一种。
②新药的作用机理是怎样的？
答：和国际上将治疗靶点聚焦Aβ、Tau这两个脑内蛋白沉积不同，中科院上海药物研究所研究员耿美玉领衔的研究团队另辟蹊径：既然“头痛医头脚痛医脚”（即一药一靶的研发策略）不奏效，可能就需要多系统整体观的策略了。
临床前作用机制表明，“九期一”通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制，为深度理解“九期一”临床疗效提供了重要科学依据。

阿尔茨海默病进程中“肠脑轴”调节示意图及GV-971干预策略。来源：中科院上海药物所
③国际上阿尔茨海默病新药的研发情况如何？
阿尔茨海默病发病机制十分复杂，病程时间长，治愈难度大。自2002年乙酰胆碱酯酶抑制剂上市以来，国际各大制药公司投入接近6000亿美元研发AD新药。可到目前为止，有320多个药物在临床试验期间全部失败了。阿尔茨海默病药物研发难度之大，让不少国际医药巨头都望而却步。
④该药的上市有何意义？
多年来，我国真正意义上的原创药物少之又少。“九期一”的上市，为阿尔茨海默症药物研发开辟了新路径，并有望引领糖类药物研发新的浪潮，对提升我国创新药物研究领域的国际地位具有深远意义。
 
张江科学城展示馆中展示的16年来首个临床III期试验成功的阿尔茨海默症新药 新民晚报记者 孙中钦 摄
⑤老百姓何时能买到“九期一”？
上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示，“九期一”将于11月7日投产第一批，预计12月底投放至全国各渠道。
绿谷第一条生产线的原料生产能力可以满足一年200万人的需求量，制剂目前可以满足一年50万人的用量。绿谷制药正在张江建设专门车间扩大产能。
⑥“九期一”定价如何？
“九期一”的定价将遵循“既让中国老百姓吃得起，又能够在国际上有竞争力”的原则，具体价格尚未确定。
上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛透露，目前国内患者治疗费用每个月每个月不低于1500元人民币，预计“九期一”会比这一费用略高。他同时表示，在上市申请过程中，国家及上海市的社保部门对新药都给予了很大关注，相信该药未来能进入国家医保目录。

中科院上海药物所耿美玉团队与绿谷制药研究院的科研人员合影。来源：中科院上海药物所
⑦国家药品监督管理局网站发布的信息中，写着“有条件批准”字样，这是什么意思？
因为“九期一”在新药审批过程中进入的是优先审评程序，相关材料可以滚动上交。目前团队还需提交一个长期致癌性试验数据。耿美玉介绍，团队针对大鼠的104周试验已经结束，结论也已出炉：大鼠的104周致癌试验结果显示，没有任何与本药物相关的致癌风险。
此外，研究团队将依据国家规定，完成2000例患者的安全评价和3000例患者的重点监测。
⑧临床研究结果怎么样？
共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展。为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表（ADAS-Cog）评分改善2.54分（p <0.0001）。“九期一”对患者的认知功能具有起效快、持续稳健改善的特点，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。
⑨这款创新药是以海洋褐藻提取物为原料制备获得的低分子酸性寡糖化合物，海洋生物制药有何优势？
海洋化合物的活性相比陆地化合物要强上不少，例如现代海洋药物“ET-743”针对治疗软组织肉瘤就有良好的药效。相比陆地化合物，海洋化合物独特新颖的结构也造就了它更高的安全性和更小的副作用。由于这些结构是我们在陆地上没有见过的，人类没有服用结构类似药物的经历，也就不会有耐药性。